Studimet e Ardhshme dhe Provat Klinike për MS Primare Progresive

Përmbajtje

• Përmbledhje
• Llojet e MS
• Kuptimi i MS primare progresive
• Trajtimi me PPMS
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Provat klinike në vazhdim e sipër PPMS
• Terapia e qelizave burimore NurOwn
• Biotina
• Masitinib
• Provat klinike të përfunduara
• Ibudilast
• Idebenone
• Laquinimod
• Fampridine
• Hulumtimi i PPMS
• Lundrimi

Përmbledhje

Skleroza multiple (MS) është një gjendje kronike autoimune. Ndodh kur trupi fillon të sulmojë pjesë të sistemit nervor qendror (SNQ).

Shumica e ilaçeve dhe trajtimeve aktuale janë të përqendruara në MS rikthyese dhe jo në MS primare progresive (PPMS). Sidoqoftë, provat klinike po mbahen vazhdimisht për të ndihmuar në kuptimin më të mirë të PPMS dhe për të gjetur trajtime të reja, efektive.

Llojet e MS

Katër llojet kryesore të MS janë:

• sindromi i izoluar klinikisht (CIS)
• MS rikthyese-remitente (RRMS)
• MS primare progresive (PPMS)
• MS progresive sekondare (SPMS)

Këto lloje MS janë krijuar për të ndihmuar studiuesit mjekësorë të kategorizojnë pjesëmarrësit në provat klinike me zhvillim të ngjashëm të sëmundjes. Këto grupime u lejojnë studiuesve të vlerësojnë efektivitetin dhe sigurinë e trajtimeve të caktuara pa përdorur një numër të madh të pjesëmarrësve.

Kuptimi i MS primare progresive

Vetëm 15 përqind ose më shumë e të gjithë njerëzve të diagnostikuar me MS kanë PPMS. PPMS prek burrat dhe gratë në mënyrë të barabartë, ndërsa RRMS është shumë më e zakonshme tek gratë sesa tek burrat.

Shumica e llojeve të MS ndodhin kur sistemi imunitar sulmon mbështjellësen e mielinës. Këllëfi i mielinës është një substancë yndyrore, mbrojtëse që rrethon nervat në palcën kurrizore dhe trurin. Kur kjo substancë sulmohet, ajo shkakton inflamacion.

PPMS çon në dëmtim nervor dhe ind mbresë në zonat e dëmtuara. Sëmundja shqetëson procesin e komunikimit nervor, duke shkaktuar një model të paparashikueshëm të simptomave dhe përparimin e sëmundjes.

Ndryshe nga njerëzit me RRMS, njerëzit me PPMS përjetojnë gradualisht përkeqësimin e funksionit pa rikthime të parakohshme ose falje. Përveç një rritje graduale të aftësisë së kufizuar, njerëzit me PPMS mund të përjetojnë gjithashtu simptomat e mëposhtme:

• një ndjesi mpirjeje ose ndjesi shpimi gjilpërash
• lodhje
• probleme me ecjen ose me lëvizjet koordinuese
• çështje me vizion, të tilla si vizioni i dyfishtë
• probleme me kujtesën dhe të mësuarit
• spazma muskulore ose ngurtesia e muskujve
• ndryshimet e humorit

Trajtimi me PPMS

Trajtimi i PPMS është më i vështirë sesa trajtimi i RRMS, dhe përfshin përdorimin e terapive imunosupresive. Këto terapi ofrojnë vetëm ndihmë të përkohshme. Ato mund të përdoren vetëm në mënyrë të sigurt dhe të vazhdueshme për disa muaj deri në një vit në të njëjtën kohë.

Ndërsa Administrata e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka aprovuar shumë ilaçe për RRMS, jo të gjitha janë të përshtatshme për llojet progresive të MS. Medikamentet RRMS, të cilat njihen gjithashtu si ilaçe që modifikojnë sëmundjen (DMD), merren vazhdimisht dhe shpesh kanë efekte anësore të patolerueshme.

Lezione demielinizuese në mënyrë aktive dhe dëmtime nervore mund të gjenden gjithashtu te njerëzit me PPMS. Lezionet janë shumë inflamatore dhe mund të shkaktojnë dëmtime të mbështjellësit të mielinës. Aktualisht është e paqartë nëse ilaçet që zvogëlojnë inflamacionin mund të ngadalësojnë format progresive të MS.

Ocrevus (Ocrelizumab)

FDA miratoi Ocrevus (ocrelizumab) si një trajtim për të dy RRMS dhe PPMS në Mars 2017. Deri më sot, është ilaçi i vetëm që është aprovuar nga FDA për të trajtuar PPMS.

Provat klinike treguan se ishte në gjendje të ngadalësonte përparimin e simptomave në PPMS me rreth 25 përqind kur krahasohej me një placebo.

Ocrevus është aprovuar gjithashtu për trajtimin e RRMS dhe PPMS "të hershme" në Angli. Nuk është miratuar ende në pjesë të tjera të Mbretërisë së Bashkuar.

Instituti Kombëtar i Ekselencës Shëndetësore (NICE) fillimisht refuzoi Ocrevus me arsyetimin se kostoja e sigurimit të tij ishte më e madhe se përfitimet e saj. Sidoqoftë, NICE, Shërbimi Kombëtar i Shëndetit (NHS) dhe prodhuesi i ilaçeve (Roche) përfundimisht rinegociuan çmimin e tij.

Provat klinike në vazhdim e sipër PPMS

Një përparësi kryesore për studiuesit është të mësojnë më shumë rreth formave progresive të MS. Barnat e reja duhet të kalojnë nëpër testime rigoroze klinike përpara se FDA t'i miratojë ato.

Shumica e provave klinike zgjasin për 2 deri në 3 vjet. Sidoqoftë, për shkak se hulumtimi është i kufizuar, nevojiten prova edhe më të gjata për PPMS. Më shumë prova RRMS janë duke u zhvilluar sepse është më e lehtë të gjykosh efektivitetin e ilaçeve në recidivat.

Shikoni faqen e internetit të Shoqatës Kombëtare të Sklerozës së Shumëfishtë për një listë të plotë të provave klinike në Shtetet e Bashkuara.

Provat e mëposhtme të zgjedhura janë aktualisht në proces.

Terapia e qelizave burimore NurOwn

Brainstorm Cell Therapeutics po kryen një provë klinike të fazës II për të hetuar sigurinë dhe efektivitetin e qelizave NurOwn në trajtimin e MS progresive. Ky trajtim përdor qelizat burimore të marra nga pjesëmarrësit që janë stimuluar të prodhojnë faktorë specifik të rritjes.

Në nëntor 2019, Shoqata Kombëtare e Sklerozës së Shumëfishtë i dha Brainstorm Cell Therapyics një grant kërkimi prej $ 495,330 në mbështetje të këtij trajtimi.

Gjyqi pritet të përfundojë në shtator 2020.

Biotina

MedDay Pharmaceuticals SA aktualisht po kryen një provë klinike të fazës III mbi efektivitetin e një kapsule me dozë të lartë biotine në trajtimin e njerëzve me MS progresive. Gjyqi gjithashtu synon të përqendrohet specifikisht tek individët me probleme në ecje.

Biotina është një vitaminë që përfshihet në ndikimin e faktorëve qelizorë të rritjes, si dhe prodhimin e mielinës. Kapsula e biotinës po krahasohet me një placebo.

Gjyqi nuk po rekruton më pjesëmarrës të rinj, por nuk pritet të përfundojë deri në qershor 2023.

Masitinib

AB Science po kryen një provë klinike të fazës III mbi ilaçin masitinib. Masitinib është një ilaç që bllokon përgjigjen e inflamacionit. Kjo çon në një përgjigje më të ulët imune dhe nivele më të ulëta të inflamacionit.

Prova është duke vlerësuar sigurinë dhe efektivitetin e masitinib kur krahasohet me një placebo. Dy regjime të trajtimit me masitinib po krahasohen me placebo: Regjimi i parë përdor të njëjtën dozë gjatë gjithë kohës, ndërsa tjetri përfshin përshkallëzimin e dozës pas 3 muajsh.

Gjyqi nuk po rekruton më pjesëmarrës të rinj. Pritet të përfundojë në shtator 2020.

Provat klinike të përfunduara

Provat e mëposhtme kanë përfunduar së fundmi. Për shumicën e tyre, rezultatet fillestare ose përfundimtare janë publikuar.

Ibudilast

MediciNova ka përfunduar një provë klinike të fazës II mbi ilaçin ibudilast. Qëllimi i tij ishte të përcaktojë sigurinë dhe aktivitetin e ilaçit tek njerëzit me MS progresive. Në këtë studim, ibudilast u krahasua me një placebo.

Rezultatet e studimit fillestar tregojnë se ibudilast ngadalësoi progresin e atrofisë së trurit kur krahasohet me placebo për një periudhë 96-javore. Efektet anësore më të zakonshme të raportuara ishin simptomat gastrointestinale.

Megjithëse rezultatet janë premtuese, nevojiten prova shtesë për të parë nëse rezultatet e këtij studimi mund të riprodhohen dhe se si ibudilast mund të krahasohet me Ocrevus dhe ilaçe të tjera.

Idebenone

Instituti Kombëtar i Alergjisë dhe Sëmundjeve Infektive (NIAID) kohët e fundit përfundoi një provë klinike të fazës I / II për të vlerësuar efektin e idebenonit tek njerëzit me PPMS. Idebenoni është një version sintetik i koenzimës Q10. Besohet se kufizon dëmtimin e sistemit nervor.

Gjatë 2 viteve të fundit të këtij studimi 3-vjeçar, pjesëmarrësit morën ose ilaçin ose një placebo. Rezultatet paraprake treguan se, gjatë studimit, idebenoni nuk dha asnjë përfitim mbi placebo.

Laquinimod

Industritë Farmaceutike Teva sponsorizoi një studim të fazës II në një përpjekje për të krijuar një provë të konceptit për trajtimin e PPMS me laquinimod.

Nuk është kuptuar plotësisht se si funksionon laquinimod. Besohet se ndryshon sjelljen e qelizave imune, duke parandaluar kështu dëmtimin e sistemit nervor.

Rezultatet zhgënjyese të provës kanë bërë që prodhuesi i saj, Active Biotech, të ndërpresë zhvillimin e laquinimod si një ilaç për MS.

Fampridine

Në vitin 2018, Kolegji Universitar i Dublinit përfundoi një provë të fazës IV për të ekzaminuar efektin e fampridinës tek njerëzit me mosfunksionim të gjymtyrëve të sipërme dhe ose PPMS ose SPMS. Fampridine është i njohur edhe si dalfampridine.

Edhe pse ky gjyq ka përfunduar, asnjë rezultat nuk është raportuar.

Sidoqoftë, sipas një studimi italian të vitit 2019, ilaçi mund të përmirësojë shpejtësinë e përpunimit të informacionit tek njerëzit me MS. Një përmbledhje dhe meta-analizë e vitit 2019 arriti në përfundimin se kishte prova të forta se ilaçi përmirësoi aftësinë e njerëzve me MS për të ecur në distanca të shkurtra, si dhe aftësinë e tyre të perceptuar të ecjes.

Hulumtimi i PPMS

Shoqata Kombëtare e Sklerozës Multiple po promovon kërkime të vazhdueshme në llojet progresive të MS. Qëllimi është krijimi i trajtimeve të suksesshme.

Disa hulumtime janë përqendruar në ndryshimin midis njerëzve me PPMS dhe individëve të shëndetshëm. Një studim i fundit zbuloi se qelizat burimore në trurin e njerëzve me PPMS duken më të vjetra se të njëjtat qeliza burimore në njerëz të shëndetshëm të një moshe të ngjashme.

Për më tepër, studiuesit zbuluan se kur oligodendrocitet, qelizat që prodhojnë mielinë, ishin të ekspozuara ndaj këtyre qelizave burimore, ato shprehnin proteina të ndryshme sesa tek individët e shëndetshëm. Kur kjo shprehje e proteinave u bllokua, oligodendrocitet u sollën normalisht. Kjo mund të ndihmojë në shpjegimin pse mielina është e kompromentuar tek njerëzit me PPMS.

Një studim tjetër zbuloi se njerëzit me MS progresive kishin nivele më të ulëta të molekulave të quajtura acide biliare. Acidet biliare kanë funksione të shumëfishta, veçanërisht në tretje. Ata gjithashtu kanë një efekt anti-inflamator në disa qeliza.

Receptorë për acidet biliare u gjetën gjithashtu në qelizat në indin MS. Thoughtshtë menduar se plotësimi me acide biliare mund të përfitojë njerëzit me MS progresive. Në fakt, një gjykim klinik për të provuar pikërisht këtë është duke u zhvilluar.

Lundrimi

Spitalet, universitetet dhe organizatat e tjera në të gjithë Shtetet e Bashkuara po punojnë vazhdimisht për të mësuar më shumë rreth PPMS dhe MS në përgjithësi.

Deri më tani vetëm një ilaç, Ocrevus, është aprovuar nga FDA për trajtimin e PPMS. Ndërsa Ocrevus ngadalëson progresin e PPMS, ai nuk e ndalon përparimin.

Disa ilaçe, të tilla si ibudilast, duken premtuese bazuar në provat e hershme. Droga të tjera, të tilla si idebenoni dhe laquinimod, nuk janë treguar të efektshme.

Nevojiten prova shtesë për të identifikuar terapi shtesë për PPMS. Pyesni ofruesin tuaj të kujdesit shëndetësor në lidhje me provat dhe hulumtimet më të fundit klinike që mund t'ju sjellin dobi.