Terapia gjenike: çfarë është, si bëhet dhe çfarë mund të trajtohet

Përmbajtje

• Si bëhet
• Teknika CRISPR
• Teknika e qelizave T-makina
• Sëmundjet që mund të trajtojë terapia gjenike
• Terapia gjenike kundër kancerit

Terapia gjenike, e njohur gjithashtu si terapi gjenesh ose redaktim gjenesh, është një trajtim inovativ që përbëhet nga një sërë teknikash që mund të jenë të dobishme në trajtimin dhe parandalimin e sëmundjeve komplekse, të tilla si sëmundjet gjenetike dhe kanceri, duke modifikuar gjenet specifike.

Gjenet mund të përkufizohen si njësia themelore e trashëgimisë dhe përbëhen nga një sekuencë specifike e acideve nukleike, pra ADN-ja dhe ARN-ja, dhe që përmbajnë informacion në lidhje me karakteristikat dhe shëndetin e personit. Kështu, ky lloj trajtimi konsiston në shkaktimin e ndryshimeve në ADN të qelizave të prekura nga sëmundja dhe aktivizimin e mbrojtjes së trupit në mënyrë që të njohë indin e dëmtuar dhe të nxisë eliminimin e tij.

Sëmundjet që mund të trajtohen në këtë mënyrë janë ato që përfshijnë disa ndryshime në ADN, të tilla si kanceri, sëmundjet autoimune, diabeti, fibroza cistike, ndër sëmundjet e tjera degjenerative ose gjenetike, megjithatë, në shumë raste ato janë akoma në fazën e zhvillimit testet.

Si bëhet

Terapia gjenike konsiston në përdorimin e gjeneve në vend të ilaçeve për trajtimin e sëmundjeve. Bëhet duke ndryshuar materialin gjenetik të indit të komprometuar nga sëmundja nga një tjetër që është normal. Aktualisht, terapia gjenike është kryer duke përdorur dy teknika molekulare, teknikën CRISPR dhe teknikën Car T-Cell:

Teknika CRISPR

Teknika CRISPR konsiston në ndryshimin e rajoneve specifike të ADN-së që mund të lidhen me sëmundjet. Kështu, kjo teknikë lejon që gjenet të ndryshohen në vende të veçanta, në një mënyrë precize, të shpejtë dhe më pak të kushtueshme. Në përgjithësi, teknika mund të kryhet në disa hapa:

• Identifikohen gjenet specifike, të cilat gjithashtu mund të quhen gjenet e synuara ose sekuencat;
• Pas identifikimit, shkencëtarët krijojnë një sekuencë "ARN udhëzuese" që plotëson rajonin e synuar;
• Kjo ARN vendoset në qelizë së bashku me proteinën Cas 9, e cila funksionon duke prerë sekuencën e ADN-së së synuar;
• Pastaj, një sekuencë e re e ADN-së futet në sekuencën e mëparshme.

Shumica e ndryshimeve gjenetike përfshijnë gjenet e vendosura në qelizat somatike, domethënë qelizat që përmbajnë material gjenetik që nuk kalohet nga brezi në brez, duke kufizuar ndryshimin vetëm te ai person. Sidoqoftë, kanë dalë kërkime dhe eksperimente në të cilat teknika CRISPR kryhet në qelizat embrionale, domethënë në vezë ose spermatozoid, e cila ka gjeneruar një seri pyetjesh në lidhje me zbatimin e teknikës dhe sigurinë e saj në zhvillimin e personit. .

Pasojat afatgjata të teknikës dhe redaktimit të gjeneve nuk dihen ende. Shkencëtarët besojnë se manipulimi i gjeneve njerëzore mund ta bëjë një person më të ndjeshëm ndaj shfaqjes së mutacioneve spontane, të cilat mund të çojnë në mbivlerësimin e sistemit imunitar ose shfaqjen e sëmundjeve më serioze.

Përveç diskutimit në lidhje me redaktimin e gjeneve që rrotullohen rreth mundësisë së mutacioneve spontane dhe transmetueshmërisë së ndryshimit për gjeneratat e ardhshme, çështja etike e procedurës është diskutuar gjerësisht, pasi kjo teknikë mund të përdoret gjithashtu për të ndryshuar foshnjën karakteristikat, të tilla si ngjyra e syve, gjatësia, ngjyra e flokëve, etj.

Teknika e qelizave T-makina

Teknika Car T-Cell është përdorur tashmë në Shtetet e Bashkuara, Evropë, Kinë dhe Japoni dhe kohët e fundit është përdorur në Brazil për të trajtuar limfomën. Kjo teknikë konsiston në ndryshimin e sistemit imunitar në mënyrë që qelizat tumorale të njihen dhe eliminohen lehtësisht nga trupi.

Për ta bërë këtë, qelizat T mbrojtëse të personit hiqen dhe materiali i tyre gjenetik manipulohet duke shtuar gjenin CAR në qeliza, i cili njihet si një receptor kimik i antigjenit. Pas shtimit të gjenit, numri i qelizave rritet dhe nga momenti që verifikohet një numër adekuat i qelizave dhe prania e strukturave më të adaptuara për njohjen e tumorit, ka një induksion të përkeqësimit të sistemit imunitar të personit dhe, më pas, injeksionit të qelizave mbrojtëse të modifikuara me gjenin CAR.

Kështu, ekziston aktivizimi i sistemit imunitar, i cili fillon të njohë qelizat tumorale më lehtë dhe është në gjendje të eliminojë këto qeliza në mënyrë më efektive.

Sëmundjet që mund të trajtojë terapia gjenike

Terapia gjenike është premtuese për trajtimin e çdo sëmundje gjenetike, megjithatë, vetëm për disa tashmë mund të kryhet ose është në fazën e testimit. Redaktimi gjenetik është studiuar me qëllim të trajtimit të sëmundjeve gjenetike, të tilla si fibroza cistike, verbëria e lindur, hemofilia dhe anemia e qelizave drapër, për shembull, por gjithashtu është konsideruar si një teknikë që mund të promovojë parandalimin e sëmundjeve më serioze dhe komplekse , të tilla si për shembull kanceri, sëmundjet e zemrës dhe infeksioni HIV, për shembull.

Pavarësisht se është më i studiuar për trajtimin dhe parandalimin e sëmundjeve, redaktimi i gjeneve mund të zbatohet edhe në bimë, në mënyrë që ato të bëhen më tolerante ndaj ndryshimeve klimatike dhe më rezistente ndaj parazitëve dhe pesticideve, dhe në ushqime me qëllim që të jenë më ushqyes .

Terapia gjenike kundër kancerit

Terapia gjenike për trajtimin e kancerit është kryer tashmë në disa vende dhe tregohet veçanërisht për raste specifike të leukemive, limfomave, melanomave ose sarkomave, për shembull. Kjo lloj terapie konsiston kryesisht në aktivizimin e qelizave mbrojtëse të trupit për të njohur qelizat tumorale dhe për t’i eleminuar ato, gjë që bëhet duke injektuar indet e modifikuara gjenetikisht ose viruset në trupin e pacientit.

Besohet se, në të ardhmen, terapia gjenike do të bëhet më efikase dhe do të zëvendësojë trajtimet aktuale për kancerin, megjithatë, pasi është akoma e shtrenjtë dhe kërkon teknologji të përparuar, mundësisht tregohet në rastet që nuk i përgjigjen trajtimit me kimioterapi, radioterapi dhe operacioni.