4 pyetje për të bërë në lidhje me trajtimet dhe terapitë e atrofisë së muskujve kurrizorë

Përmbajtje

• 1. Cilat lloje të terapive ‘cilësia e jetës’ janë të disponueshme?
• 2. canfarë mund të bëjnë terapitë me recetë për mua?
• 3. Kam dëgjuar për disa trajtime të reja tërheqëse për SMA. Cilat janë ata, dhe a janë ato në dispozicion për mua?
• 4. A jam unë një kandidat i mirë për provat klinike?
• Gërmim

Edhe pse aktualisht nuk ka asnjë kurë për atrofi muskulore kurrizore (SMA), trajtimet dhe terapitë janë në dispozicion. Kjo do të thotë se ka shumë mënyra për t'u përqendruar në arritjen e cilësisë më të mirë të mundshme të jetës. Njerëzit me SMA mbështeten në opsionet e trajtimit dhe terapisë për të jetuar sa më të qetë dhe produktivë të jetë e mundur.

Por me kaq shumë ndryshime në simptoma dhe ashpërsi, si e dini se çfarë është më e mira për ju ose të dashurin tuaj? Më poshtë janë katër pyetje për të pyetur ofruesin e kujdesit shëndetësor, për t'ju ndihmuar të përcaktoni opsionet e duhura për rrethanat tuaja.

1. Cilat lloje të terapive ‘cilësia e jetës’ janë të disponueshme?

Shtë e rëndësishme të jesh në gjendje të bësh gjëra që ju pëlqejnë dhe të eksploroni interesa që përshtaten me aftësitë tuaja fizike. Dobësia e rëndë e muskujve dhe atrofia e shkaktuar nga SMA nuk ndikojnë vetëm në forcën fizike. Ata gjithashtu mund të ndikojnë seriozisht në aftësinë për të marrë frymë, gëlltitur dhe nganjëherë të folur.

Qëndrimi sa më aktiv që të jetë e mundur është me rëndësi jetike për të ngadalësuar përparimin e SMA-së dhe për të mbajtur një cilësi të lartë të jetës. Terapia fizike mund të ndihmojë me sjelljen, të parandalojë imobilitetin e përbashkët dhe të ndihmojë në ruajtjen e forcës. Ushtrimet shtrënguese mund të ndihmojnë në uljen e spazmave dhe përmirësimin e gamës së lëvizjes dhe qarkullimit. Aplikimi i nxehtësisë mund të lehtësojë përkohësisht dhimbjen e muskujve dhe ngurtësinë.

Ndërsa SMA përparon, terapitë për problemet me të folurin, përtypjen dhe gëlltitjen janë të disponueshme. Pajisjet ndihmëse mund të ndihmojnë një person që ka SMA të ecë, të flasë dhe të hajë, gjë që mund t'i lejojë ata të ruajnë pavarësinë e tyre.

2. canfarë mund të bëjnë terapitë me recetë për mua?

Dhimbja e muskujve dhe spazma, zvogëlimi i gamës së lëvizjes dhe çështjet rreth përtypjes, gëlltitjes dhe mashtrimit mund të trajtohen me ilaçe pa recetë.

Instituti Kombëtar i ordersrregullimeve Neurologjike dhe Goditje ju sugjeron të pyesni ofruesin tuaj të kujdesit shëndetësor për relaksues të muskujve si baclofen (Gablofen), tizanidine (Zanaflex) dhe benzodiazepines. Toksina botulinum nganjëherë injektohet drejtpërdrejt në gjëndrat e pështymës për spazma të nofullës ose venitje. Pështymë e tepërt mund të trajtohet edhe me amitriptyline (Elavil), glikopirrolate (Robinul) dhe atropinë (Atropen).

Depresioni dhe ankthi janë dy efekte indirekte që janë të zakonshme me SMA. Të folurit me një këshilltar ose terapist mund të jetë një mënyrë e mirë për të adresuar këto çështje. Në disa raste, mbështetja e duhur për recetat e barnave është një mundësi.

3. Kam dëgjuar për disa trajtime të reja tërheqëse për SMA. Cilat janë ata, dhe a janë ato në dispozicion për mua?

Nusinersen (shitur me emrin e markës Spinraza) ishte trajtimi i parë i FDA i aprovuar nga FDA SMA. Nuk është një kurë për SMA, por mund të ngadalësojë gjendjen. Një artikull i botuar në New England Journal of Medicine raporton rreth 40 përqind të atyre që morën këtë ilaç pësuan një ngadalësim të përparimit të sëmundjes. Shumë pjesëmarrës raportuan gjithashtu forcimin e forcës së muskujve me ilaçin.

Onasemnogene abeparvovec (e shitur me emrin e markës Zolgensma) ishte aprovuar nga FDA në vitin 2019. It'sshtë një terapi gjenesh për fëmijët nën 2 vjeç. Trajton llojet më të zakonshme të SMA. Pjesëmarrësit e provës klinike panë lëvizje dhe funksion më të mirë të muskujve dhe ishin në gjendje të arrinin momente të tilla si zvarritja dhe ulja.

Spinraza dhe Zolgensma janë ndër ilaçet më të shtrenjta në histori. Sidoqoftë, mund të kontrolloni me siguruesin tuaj për të parë nëse ato i mbulojnë këto barna. Ju gjithashtu mund të jeni në gjendje të merrni ndihmë financiare përmes programeve të ndihmës së pacientëve të prodhuesve.

Trajtimet fillestare të Spinraza kanë çmim 750,000 dollarë. Trajtimet pasuese mund të shtojnë deri në qindra mijëra dollarë më shumë. Një dozë e njëhershme e Zolgensma kushton 2,125,000 dollarë.

Ofruesi juaj i kujdesit shëndetësor duhet t'ju ndihmojë të kuptoni të gjitha përfitimet dhe rreziqet e mundshme që lidhen me këto barna para se të pranoni trajtimin.

4. A jam unë një kandidat i mirë për provat klinike?

Shumë njerëz që jetojnë me SMA janë të interesuar për provat klinike, duke shpresuar për përmirësim të gjendjes së tyre apo edhe për një kurë. Por provat klinike shpesh janë komplekse dhe mund të jenë më pak të dobishme nga sa shpresojnë njerëzit. Ndërsa qëllimi përfundimtar është gjithmonë një trajtim efektiv i disponueshëm në tregun e hapur, ky nuk është rezultati për shumicën e barnave provuese.

Në fakt, shumica e ilaçeve të gjykimit nuk marrin kurrë miratimin e FDA. Në vitin 2016, një studim i pavarur dhe i vlefshëm zbuloi një tendencë befasuese: Miratimi i FDA për drogat e provës ka rënë në mënyrë dramatike që nga viti 2004 në rreth 10 përqind. Me fjalë të tjera, për çdo 100 ilaçe që aplikojnë për miratim, vetëm 10 i bëjnë ato përmes procesit. Kjo përfshin ilaçe që mund të trajtojnë SMA. Sipas organizatës jofitimprurëse Cure SMA, arsyet kryesore për dështimin janë çështjet e sigurisë, mungesa e efektivitetit dhe çështjet e prodhimit.

Pjesëmarrja gjyqësore është një vendim personal, dhe ju duhet të peshoni opsionet tuaja me kujdes kundër rreziqeve. Ofruesi juaj i kujdesit shëndetësor mund t'ju ndihmojë të gjeni ndonjë studim për të cilin ju kualifikoheni, por është e rëndësishme të menaxhoni pritjet tuaja. Gjykimet kanë disa potenciale anësore, por ekzistojnë rreziqe potenciale të panjohura për shëndetin. Shumica e njerëzve nuk shohin rezultate domethënëse.

Ju mund të gjeni një listë të plotë të provave aktive të Sh.B.A-së në ClinicalTrials.gov.

Gërmim

Shumë universitete, spitale, shkencëtarë të bioteknologjisë, dhe kompani tregtare farmaceutike janë në mënyrë aktive në kërkim të mënyrave më të mira për të trajtuar SMA. Deri atëherë, të kuptuarit e opsioneve tuaja dhe të bëni zgjedhje të informuara në lidhje me trajtimin tuaj mund të jenë mënyra të fuqishme për t'ju ndihmuar të menaxhoni simptomat tuaja dhe të jetoni jetën tuaj më të mirë.