Pyesni ekspertin: Përparime dhe prova klinike për myelofibrozë

Përmbajtje

• Cilat provime klinike të fundit dhe të vazhdueshme po ndodhin për mielofibrozën?
• A ka patur ndonjë përparim të hulumtimit të kohëve të fundit për administrimin ose trajtimin e mielofibrozës?
• Ku dhe si mundet dikush të gjejë studimet klinike të mielofibrozës për të marrë pjesë?
• Sa të suksesshëm kanë qenë trajtimet aktuale për trajtimin e mielofibrozës?
• A ka ndonjë rrezik për t’u regjistruar në një provë klinike?
• Cilat janë mënyrat më të mira për të parandaluar përparimin e mielofibrozës?
• A ka një kurë për mielofibrozën?

Cilat provime klinike të fundit dhe të vazhdueshme po ndodhin për mielofibrozën?

Ashtë një kohë shumë aktive për hulumtimin e mielofibrozës. Disa vjet më parë, gjykimet JAKARTA dhe JAKARTA2 raportuan tkurrje të shpretkës dhe përmirësim të simptomave me fedratinibin frenues selektiv JAK2.

Kohët e fundit, gjyqi PERSIST tregoi efikasitet për frenuesin multikinaza pacritinib. Gjyqi i fazës III për këtë ilaç tërheqës është rekrutimi në mënyrë aktive. Gjyqi SIMPLIFY tregoi rezultate inkurajuese për momelotinibin frenues të JAK1 / JAK2.

Dhjetra prova klinike në vazhdim janë duke shikuar ilaçe të reja të synuara, vetëm ose në kombinim me ilaçe të miratuara tashmë për mielofibrozë. Shpresojmë se do të kemi më shumë mjete në kutinë tonë të mjeteve për të trajtuar këtë sëmundje pasi hulumtimi në vazhdim ka përfunduar.

A ka patur ndonjë përparim të hulumtimit të kohëve të fundit për administrimin ose trajtimin e mielofibrozës?

Absolutisht. Mjekët kanë ditur për rëndësinë e frenimit të JAK2 për trajtimin e mielofibrozës qysh prej aprovimit të Jakafi (ruxolitinib) për trajtimin e mielofibrozës në 2011.

Frenuesi JAK2 Inrebic (fedratinib) ishte aprovuar vitin e kaluar për myelofibrozë të ndërmjetme-2 ose me rrezik të lartë. Tani mund ta përdorim ose përpara ose pas përparimit në Jakafi.

Pacritinib është një ilaç tjetër shumë tërheqës. Për shkak se nuk shtyp shtypjen e palcës së eshtrave, ne mund ta përdorim atë tek pacientët me numër shumë të ulët të trombociteve. Ky është një konstatim i zakonshëm në pacientët me myelofibrozë që mund të kufizojnë opsionet e trajtimit.

Ku dhe si mundet dikush të gjejë studimet klinike të mielofibrozës për të marrë pjesë?

Mënyra më e lehtë dhe më e mirë për të marrë pjesë në një gjykim është të pyesni mjekun tuaj. Ata mund të ekzaminojnë dhjetëra prova për të parë se cilat do të ishin më të përshtatshme për llojin tuaj dhe fazën e sëmundjes. Nëse gjyqi nuk është i disponueshëm në zyrën e mjekut tuaj, ata mund të koordinojnë një referim në një qendër që ofron gjykimin.

Clinicaltrials.gov është një bazë e të dhënave e mirëmbajtur nga Instituti Kombëtar i Shëndetësisë që rendit të gjitha provat klinike në dispozicion. Openshtë e hapur për këdo që ta shqyrtojë dhe është lehtësisht i kërkueshëm. Sidoqoftë, mund të jetë konfuz për njerëzit pa prejardhje mjekësore.

Grupet e avokimit të pacientëve janë gjithashtu burime të shkëlqyera për një numër temash, përfshirë provat klinike. Kontrolloni fondacionin arsimor MPN ose MPN Advocacy & Education International.

Sa të suksesshëm kanë qenë trajtimet aktuale për trajtimin e mielofibrozës?

Menaxhimi i myelofibrosis ka bërë një rrugë të gjatë në 10 vitet e fundit. Analizat gjenomike kanë ndihmuar për të rregulluar sistemin tonë të pikëzimit të rrezikut. Ndihmon mjekët të përcaktojnë se kush do të përfitojë më shumë nga transplantimi i palcës së eshtrave.

Lista e barnave efektive të myelofibrosis po rritet. Këto ilaçe ndihmojnë pacientët të jetojnë më gjatë me më pak simptoma dhe cilësi më të mirë të jetës.

Ende kemi një rrugë të gjatë për të bërë. Shpresojmë se hulumtimi i tanishëm dhe i ardhshëm do të na sjellin terapi edhe më të aprovuara dhe kombinime më të mira të trajtimit për të përmirësuar më tej rezultatet për njerëzit me myelofibrosis.

A ka ndonjë rrezik për t’u regjistruar në një provë klinike?

Treatmentdo trajtim mjekësor ka rreziqe dhe përfitime. Testimet klinike nuk bëjnë përjashtim.

Provimet klinike janë shumë të rëndësishme. Ata janë mënyra e vetme që mjekët mund të zbulojnë trajtime të reja dhe të përmirësuara të kancerit. Pacientët në gjykime marrin menaxhimin më të mirë të kujdesit.

Rreziqet janë të ndryshme për secilin studim individual. Ato mund të përfshijnë efekte anësore specifike të ilaçit të hulumtuar, mungesë përfitimi të terapisë dhe caktim ndaj placebo.

Ju duhet të nënshkruani një pëlqim të informuar për t'u regjistruar në një provë klinike. Ky është një proces i gjatë me ekipin hulumtues. Ekipi juaj i kujdesit shëndetësor do të rishikojë dhe shpjegojë plotësisht të gjitha rreziqet dhe përfitimet për ju.

Cilat janë mënyrat më të mira për të parandaluar përparimin e mielofibrozës?

Ende nuk është e qartë se si mund të ndikojmë me të vërtetë përparimin e sëmundjes. Ndjekja afatgjatë e të dhënave të grumbulluara nga gjykimet COMFORT sugjeron që trajtimi me Jakafi mund të dyfishojë mbijetesën e përgjithshme në krahasim me terapinë më të mirë të disponueshme në atë kohë.

Ky konstatim është disi i diskutueshëm. Nuk është e qartë nëse përfitimi i mbijetesës është nga përparimi i vonuar ose përfitime të tjera, të tilla si ushqimi i përmirësuar pas tkurrjes së shpretkës.

A ka një kurë për mielofibrozën?

Shansi më i mirë për kontrollin e sëmundjes afatgjatë është një transplantim i palcës së eshtrave, i njohur gjithashtu si transplant i qelizave burimore. Duket se kuron disa pacientë. Shtë e vështirë të parashikosh me siguri.

Transplanti është një mundësi e lartë me rrezik të lartë dhe shpërblim. Appropriateshtë e përshtatshme vetëm për pacientë të caktuar të cilët mund t'i rezistojnë ngurtësisë së procesit. Mjeku juaj mund të këshillojë nëse transplantimi i palcës së eshtrave është një mundësi e përshtatshme për ju dhe koordinoni referimin tek një ekip me përvojë transplanti për një konsultë.

Ivy Altomare, MD, është një profesor i asociuar i mjekësisë në Universitetin Duke dhe asistent drejtori mjekësor i Rrjetit të Kancerit Duke. Ajo është një arsimtare e vlerësuar me çmime me fokus klinik në rritjen e vetëdijes dhe qasjes në onkologji dhe provat klinike të hematologjisë në komunitetet rurale.